这项研究评估了一种针对遗传性血管性水肿的单次CRISPR治疗方案。在这项大规模双盲III期临床试验中,80名遗传性血管性水肿患者被随机分配接受CRISPR疗法或安慰剂治疗。主要终点指标在单次静脉输注后第5周至第28周之间进行测量。结果显示,活性治疗组疗效显著,发作次数相对减少了87%。此外,62%的治疗组患者无需任何维持治疗即可保持无发作状态,而安慰剂组仅为11%。关键次要终点指标也显示出显著的积极结果:按需治疗需求减少了89%,中重度发作减少了91%,生活质量评分较安慰剂组有显著改善。这对患者意义深远,表明严重的慢性疾病有可能通过一次干预即可得到长期控制。研究者表示,这还可以减轻治疗负担,减少药物依赖性,减轻对未来发作的焦虑,并最终提高生活质量。(AMSTERDAM UNIVERSITY MEDICAL CENTER)