这款注射液是利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开发的、针对高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症的首款体内基因编辑药物。tBE由脂质纳米粒包装,通过静脉注射给药递送至患者肝脏,对靶标基因APOC3进行精准碱基编辑,模拟天然APOC3功能缺失人群中的有益突变,下调APOC3的基因表达,进而达到降低甘油三酯水平的目的。通过基因水平的编辑,该疗法有望实现“一次给药,终身有效”的降甘油三脂的目标。在前期的动物试验中,CS-121的安全性和长期有效性已经获得验证,在肝脏、肺、肌肉、脾脏、卵巢、心脏、肾脏等各种组织中均没有检测到脱靶编辑。(正序生物)