据纽约时报(The New York Times)消息,由礼来公司旗下的小型生物技术公司Akuous开发的一款基因疗法,让一名患有遗传性耳聋的11岁男孩Aissam Dam第一次听到了声音。Dam有双耳听力障碍,是一个名为OTOF的基因突变引起的。去年10月4日,他在费城儿童医院接受基因治疗,医院的医生将小剂量的基因疗法制剂注射到了他一只耳朵的内耳,让Dam成为美国第一个接受先天性耳聋基因治疗的人。
耳朵是一个封闭的系统,因此这种疗法不会影响身体的其他细胞。4个月后,Dam第一次听到了声音:包括他父亲的声音、汽车经过的声音以及用来给他理发的剪刀发出的声音。已有的研究发现,有超过150种不同的基因被发现会导致听力损失,而大约每500个新生儿中就有1个被发现患有遗传性的听力损失。随着这种基因疗法被证实安全和有效,它将能在更多的儿童身上进行测试,包括美国的2岁和3岁的儿童。(The New York Times)