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环球科学:全球首个基因编辑疗法在英获批,治疗2种严重...

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发表于 2023-11-18 11:51:15 | 显示全部楼层 |阅读模式
  · 医学 ·

  英国成为全球首个批准基因编辑疗法的国家,可治疗2种严重的血液疾病

  据《自然》新闻(Nature news)消息,英国药品监管机构批准了全球首个CRISPR基因编辑疗法。这种疗法名为Casgevy,用于治疗镰状细胞病(sickle-cell disease)和β-地中海贫血(β-thalassaemia)等血液疾病。镰状细胞病,也称为镰状细胞性贫血,可引起衰弱性疼痛,β-地中海贫血患者可能需要定期输血。

  该疗法通过静脉输注进行给药,由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发。在镰状细胞病的试验中,科学家对45名参与者中的29名进行了充分的治疗,发现接受这一疗法治疗后至少一年内,可以完全缓解其中28名患者的衰弱性疼痛。研究人员还测试了这款疗法对严重β-地中海贫血的效果,通常来说,这些患者大约每月接受一次输血治疗这种贫血。在β-地中海贫血的试验中,有54名参与者接受了Casgevy治疗,但只有42名患者接受了足够的治疗。在治疗后至少一年内,39名参与者(即接受足够治疗患者的93%)不需要输注红细胞,剩下3人的输血需求减少了70%以上。

  在镰状细胞病和β-地中海贫血都和异常的血红蛋白有关。据STAT news消息,胎儿在发育过程中会产生胎儿血红蛋白,这是一种健康的携氧的血红蛋白,但通常在出生后不久这种血红蛋白的形成就会停止。Casgevy主要靶向患者骨髓造血干细胞中的基因BCL11A,对其两条DNA链进行切割并破坏BCL11A基因,促使高水平的胎儿血红蛋白产生。患者在接受治疗前需要接受化疗药物白消安的预备治疗,具有骨髓抑制的作用,以消除可能残留在骨髓中的任何天然干细胞。这一步骤至关重要,因为它为经过基因编辑的功能性细胞移植和生长提供了骨髓空间。但与大多数化疗一样,白消安可能会引起严重的副作用,包括抗感染能力低下。因此,患者必须在无菌条件下住院,在经治疗后,患者必须留在医院,直到他们的免疫系统恢复,以及出现严重感染的风险降低。(Nature news,STAT news)

  · 航天 ·

  星舰第二次试飞推迟到明天发射

  11月15日,美国联邦航空管理局(FAA)宣布,已授予SpaceX星舰第二次发射许可。SpaceX计划于美国东部时间11月17日8:00(即北京时间11月17日21:00)开始的2小时窗口内进行试飞。据space.com报道,11月16日,埃隆·马斯克(Elon Musk)在X上发布了最新消息,由于发射堆栈上的网格鳍执行器需要更换,因此星舰的第二次试飞需要推迟到当地时间11月18日。(SpaceX、X)

  · 天文学 ·

  JWST观测到下沙雨的行星

  气态行星WASP-107b及其恒星的艺术概念图。图片来源:LUCA School of Arts, Belgium/ Klaas Verpoest (visuals), Johan Van Looveren (typography)。 Science: Achrène Dyrek (CEA and Université Paris Cité, France), Michiel Min (SRON, the Netherlands), Leen Decin (KU Leuven, Belgium) / European MIRI EXO GTO team / ESA / NASA

  WASP-107b是一颗独特的气态系外行星,它的质量和海王星类似,但它的大小却比海王星大很多,几乎与木星相当,因此它与其他太阳系内的气态巨行星相比,显得格外蓬松。近日,在一篇发表于《自然》(Nature)、尚未经编辑的文章里,研究人员利用韦布空间望远镜(JWST)中红外仪器(MIRI)深入探索了蓬松的WASP-107b,揭示了其大气中水蒸气、二氧化硫以及硅酸盐云的存在。

  由于WASP-107b的大气密度很低,因此光谱特征会更明显,这让天文学家得以对其大气层进行极其深入的探索。研究人员发现,WASP-107b的大气中没有任何甲烷,而温室气体的缺乏意味着行星内部可能很温暖。此外,他们发现WASP-107b的云由细小的硅酸盐颗粒、水和二氧化硫组成,其中硅酸盐正是沙石的主要成分。研究人员表示,在大气层高处观测到沙云,意味着WASP-107b也存在和地球水蒸气循环相似的硅酸盐循环。这项研究揭示了WASP-107b的奇特世界,突破了我们对系外行星大气的理解。(KU LEUVEN)

  · 神经科学 ·

  为什么只能温水煮青蛙?

  温水煮青蛙讲述了当威胁迅速上升和缓慢上升时,青蛙会做出不同反应,进而导致了不同的结局。近期,美国西北大学的研究人员在《自然·通讯》(Nature Communications)上发表了一项新研究,研究人员借助苍蝇进行了一个实验,揭示了在温度快速变化使,负责快速检测威胁的大脑通路。

  大脑对外部刺激通常有两种类型的反应:一些神经元对光或温度等刺激会产生持续的反应,但还有一些神经元只是在一开始就被激活,随后活动就停止了。研究小组使用高分辨率相机观察果蝇进入不同温度变化的环境时,对温度快速变化的反应。当苍蝇遇到快速变化的热锋时,它们总是做一个U型转身离开。实验发现,苍蝇总是对温度快速变化做出反应,但对缓慢变化则没有反应。果蝇大脑中的二阶热感觉投射神经元和它们的侧灰柱(Lateral grey column)细胞会对热刺激做出反应。它们会追踪温度变化的速度,它只在快速的温度变化(每秒温度变化超过0.2℃)下激活。随后,研究人员基于连接组学,分析了这个回路如何控制果蝇的逃跑行为,并证实在感觉系统中,这种神经回路的瞬时改变,可能代表了一种系统地预测和响应明显的危险的一般机制。(Northwestern University)

  · 健康 ·

  改变生活方式可有效预防糖尿病

  目前,糖尿病影响了全球约10%的成年人口。其中2型糖尿病有可能可以预防。一些项目尝试改变人们的生活方式,被认为是改善糖尿病高危人群健康的一种方法。一些研究表明,原则上,这个方法在预防或延迟糖尿病方面比服用二甲双胍(一种抗糖尿病治疗药物)更有效。据一项于11月15日发表于《自然》(Nature)杂志的研究,英国一项全国性的生活方式改变计划可为糖尿病前期个体带来明显的健康改善。这些发现是基于对英国国家医疗服务体系(NHS)糖尿病预防计划的评估。

  研究人员评估了NHS糖尿病预防计划的效果,这是一项设定了减重、饮食和体力活动目标的大规模干预计划。这一项目包括为期9个月的至少13节小组课程,向血糖水平达到特定阈值的患者开放。对200万患者的数据分析表明,在经过干预后,患者的血糖水平、BMI、体重和特定脂质水平有所下降。例如,平均BMI和体重分别降低了1.35kg/m2和2.99kg。这些健康改善有可能减缓糖尿病、肾脏疾病和心血管疾病的进展。

  撰写:不周、clefable

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