韬略哥：又是美国！关键时刻，一个大消息！

lameihua

　　01

　　人类攻关疑难杂症，再下一城。

　　据学术经纬披露，近日，美国哈佛大学与波士顿儿童医院一支联合研究团队，利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统，在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变，帮助小鼠留住听力。

　　这一突破，验证了基因编辑治疗遗传性耳聋患者的可行性，该研究成果，已经发表在了《自然-医学》杂志上。

　　论文，吸引了全世界各国医学专家和病患的关注。

　　要知道，世界卫生组织给出的数据显示，目前，全球有4.66亿人患残疾性听力损失。

　　4.66亿是什么概念？现今全球总人数80亿左右，也就是说平均每20个人里，就有一个失聪者。

　　哈佛大学与波士顿儿童医院的专家们发表的这篇论文，为这4.66亿人带来了能够重新感知声音的希望。

　　还有什么能比重见天日、重听天籁，更令人心潮澎湃的？

　　02

　　美国科学家此次攻关遗传性失聪疾病，采用的是基因编辑法。

　　说到基因编辑，大家也许会想到了去年南方科技大学某教授开展的基因编辑婴儿事件，想到伦理。

　　首先，我们要明白一个道理，世间万物都具有两面性，不能一刀切。金庸武侠，向我们讲述了一个很重要的道理，武功既可以用来为非作歹、滥杀无辜，也可以用来除恶锄奸、保护良善，关键看怎么用。

　　基因编辑也是一样，只要不涉及伦理，不污染人类基因库，其他运用大多都是对人类有益处的，比如前几天本号分析过的美国科学家利用基因编辑技术，彻底治愈罹患艾滋病的小白鼠，再比如我们今天的主题，基因编辑治愈遗传性耳聋。

　　哈佛大学与波士顿儿童医院的专家们，通过研究发现，人类耳朵深处有一类“毛细胞”，它们分布在内耳表面，形状如一丛丛鬃毛，在听觉中发挥重要作用。

　　这种毛细胞会分泌一种被称为TMC1的蛋白质，来感知声音。

　　而遗传性耳聋患者，由于基因突变，在后天的成长过程中，毛细胞会逐渐凋亡，无法分泌TMC1蛋白质，导致失聪。

　　为解决这个问题，科学家们想利用基因编辑，修复毛细胞中的关于编译TMC1蛋白质的基因。

　　科学家们先是改良了CRISPR-Cas9基因编辑器，分别对引导分子gRNA和内切酶Cas9都做了优化。优化的目的，是让基因编辑器精准找出突变的TMC1基因。

　　利用这种技术，科学家们在患有遗传性耳聋的小鼠身上做了实验，利用腺相关病毒（AAV）载体将基因疗法递送到小鼠内耳。

　　结果显示，接受治疗后的小鼠，保存了正常的毛细胞，结构完整，并拥有了感知声音的能力，而且有一部分经过治疗的小鼠，在此后一年里，都保持着良好的听力。

　　实验的成功，意味着患有遗传性耳聋患者群体，将有希望聆听到这个世界的美好与嘈杂。

　　而且，据科学家介绍：

　　由于这种方法能够靶向单个点突变，受益的将不仅仅是TMC1突变造成的遗传性耳聋患者，由其他听觉基因单突变造成的15种遗传性耳聋也都有望通过这种方法得到治疗。

　　03

　　恰如狄更斯所说，这是一个最坏的时代，也是一个最好的时代。

　　在这个时代里，人类看似光鲜的生命，其实每天面对着各种疾病威胁。但人类通过科学技术，正一步步攻关，捷报不断。

　　今年以来，从世界各地传来的捷报就有：

　　以色列与美国传来的3D打印内脏技术，为人类未来不发生免疫排斥反应的脏器官移植，提供了广阔空间。

　　瑞士科学家研制出了一种能够恢复脑卒中患者脑血管与神经的抗体，目前已经顺利通过了小鼠实验，未来将为人类攻关脑卒中，提供可能。

　　不久前，美国医学家还传来了重磅级消息，科学家们通过基因编辑数据，彻底治愈了罹患艾滋病的实验小鼠，意味着人类征服艾滋病，又近了一步。

　　不断传来的消息，就是不断给予患者的希冀，我们期望，这些技术能够早日进入临床，早日服务于人类。

　　在这之前，大家要做的就两件事：1、保持良好的心态，让自己活得长；2、努力挣钱。

　　只有活得够长，才有希望见到技术突破，只有努力挣钱，一旦不幸罹患，才有机会体验新技术，重获新生。