CS-101利用高精准变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)改造患者的自体造血干细胞,再将其回输至患者体内。经过编辑的造血干细胞内HBG1/2基因启动子区域会发生碱基替换,因而γ-珠蛋白的表达得以被重新激活。据悉,此次成功治愈的血红蛋白病患者为青少年,自两岁起开始定期输血。接受CS-101治疗后8周,患者体内胎儿血红蛋白浓度上升至约95 g/L,截至报道日期,其体内总血红蛋白浓度已稳定至130 g/L以上,现已回归到正常生活中,且未发现产品相关的不良事件。据正序生物消息,另一位成人患者在接受CS-101治疗后也已摆脱输血依赖超过1个月。(正序生物)